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Track record

MolMed ha una comprovata esperienza in terapia genica, terapia cellulare e nell'ottenimento di grants. La terapia cellulare può includere manipolazione genetica come nel caso della piattaforma TK, terapia cellulare proprietà di MolMed.

Tale terapia si basa sulla modificazione genetica di cellule T da donatore: la produzione di vettori retrovirali è svolta in bioreattori mentre la trasduzione delle cellule T del donatore e l'espansione delle cellule trasdotte sono effettuate in sistemi chiusi. Questa tecnologia consente il trapianto di midollo osseo anche per quei pazienti leucemici per i quali non si trovi di un donatore pienamente compatibile, ed è attualmente in sviluppo clinico di Fase III.

L'esperienza in terapia cellulare comprende una serie di terapie sviluppate e prodotte per conto della Fondazione San Raffaele, come cellule staminali ematopoietiche per il trapianto, la Distrofia Muscolare di Duchenne con lo sviluppo della produzione su larga scala di mesangioblasti umani da tessuto muscolare per uso clinico, il trattamento del melanoma con l'estrazione di peptidi tumor-associated, processati da una specifica linea cellulare di melanoma e la produzione in vitro di cellule dendritiche isolate da pazienti affetti da melanoma e stimolate con peptidi tumor-associated.

Altre terapie prodotte per conto della Fondazione San Raffaele sono la selezione positiva di cellule progenitrici ematopoietiche umane CD34 + in grado di stimolare ri-vascolarizzazione, per essere infuse in pazienti con angina pectoris refrattaria, 2 l'immunoterapia con IL-10 per pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Per quanto riguarda la terapia genica, il nostro track record include la terapia "one shot" per ADA-SCID per curare l'immunodeficienza combinata grave causata dal deficit di Adenosina Aeaminasi (ADA) e la cura di altre due malattie genetiche rare, la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) e la leucodistrofia metacromatica (MLD) entrambe prodotte per conto dell'Istituto San Raffaele - Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET, Italia).

Finanziamenti sono stati ottenuti dalla Commissione europea nell'ambito del sesto Programma Quadro (6 ° PQ), come

  • SKINTHERAPY (progetto numero 512073)
  • CONSERT (progetto numero 005242)

e del settimo Programma Quadro (7 ° PQ), come:

  • ATTRACT (numero di progetto 238.778)
  • PERSIST (numero di progetto 222.878)
  • OPTISTEM (progetto numero 223098).

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