Le attività di discovery e R&S sono mirate all’identificazione e alla messa a punto di bioterapeutici altamente efficaci. Questi obiettivi sono perseguiti utilizzando le tecnologie chiave di MolMed: il trasferimento di geni con funzione terapeutica e lo sfruttamento di peptidi in grado di veicolare la molecola terapeutica al tessuto tumorale. In particolare, MolMed concentra i propri sforzi sullo sviluppo di nuove terapie geniche e cellulari, e di agenti che colpiscono in modo specifico i vasi tumorali, grazie all’eccellenza di know-how e competenze dell'azienda nelle tecnologie corrispondenti.

Modificazione genetica paziente-specifica di cellule umane per l’espressione di geni con funzioni terapeutiche

Gli scienziati di MolMed sono stati pionieri nell’ambito dell’ingegneria genetica delle cellule staminali emopoietiche. L’esperienza acquisita in un decennio di attività di sviluppo di vettori, metodi e strumenti di espressione genica, trasferimento di geni ex vivo e protocolli di regimi di condizionamento, pone l'azienda in una posizione unica in questo campo, e dimostra come MolMed abbia pienamente i titoli per applicare l’approccio di terapia cellulare e genica ai tumori, e per estenderlo anche ad altre gravi patologie, come le malattie genetiche rare. Un aspetto importante delle attività di discovery e R&S di MolMed è lo sviluppo di nuovi vettori per il trasferimento di geni e di linee cellulari produttrici (packaging cell lines), al fine di migliorare sempre più efficacia e sicurezza della terapia genica e cellulare.

Progettazione e sviluppo di agenti che colpiscono i vasi tumorali (VTA)

I peptidi sono piccole biomolecole che interagiscono in maniera altamente selettiva con i recettori cellulari di superficie. A causa di questa elevata selettività e della forza dell’interazione, è possibile identificare peptidi diretti verso i recettori di superficie espressi dai tessuti tumorali. Tali peptidi possono venire impiegati per veicolare citochine biologicamente attive specificamente sul sito del tumore, incrementandone l’efficacia di azione e riducendo la tossicità causata da effetti non specifici sui tessuti normali. Inoltre, la combinazione citochina-peptide dà origine ad una nuova molecola che possiede non solo le proprietà delle sue due componenti, ma anche nuove e peculiari proprietà.
Gli agenti che colpiscono i vasi - NGR-hTNF, NGR-IFNg e NGR-IL12 – sono proteine terapeutiche ricombinanti basate su questo approccio.