TK è una terapia cellulare innovativa che permette di praticare il trapianto di midollo da donatori parzialmente compatibili nella cura delle leucemie ad alto rischio. I linfociti T del donatore vengono geneticamente modificati perchè esprimano un gene (TK), che li rende sensibili ad un semplice farmaco antivirale. L'infusione dei linfociti T del donatore così modificati promuove la ricostituzione precoce del sistema immunitario del paziente e permette di mantenere gli effetti anti-leucemia dei linfociti, pur mantenendo sotto controllo il rischio di insorgenza di un'aggressione del trapianto verso l'ospite detta GvHD (Graft versus Host Disease), vale a dire la complicanza che oggi rende impraticabile il trapianto parzialmente compatibile. Con la terapia TK, in caso di insorgenza della GvHD viene somministrato il farmaco antivirale, che porta alla pronta eliminazione selettiva dei soli linfociti coinvolti nell'aggressione.

 

Poster dei risultati degli studi clinici:

- ASH 2011 - TK prompts thymic renewal in adults after haploidentical haematopoietic stem cell transplantation in the absence of immune-suppression (ASH poster #1968)

- ASCO 2011 - Mechanism of thymic renewal driven by TK cells (ASCO poster #6526)

- ASCO 2010 - Long term follow-up data of completed Phase II trial TK007 (ASCO poster #6534)

 

Uno studio registrativo di Fase III è in corso in Europa ed attiverà 15 centri in diversi Paesi europei, in Israele e negli USA (nulla-osta della FDA ottenuto a gennaio 2011).

 

TK è stato designato Medicinale Orfano nell'Unione Europea (2003) e negli Stati Uniti (2005).